Autores: González de Dios J, Buñuel Álvarez JC.
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Acude al Centro de Salud un niño de 18 meses de edad, afecto de una dermatitis atópica (DA) desde los cinco meses de vida. La madre refiere aceptable control clínico de su eccema con los hábitos higiénicos sugeridos y el tratamiento emoliente habitual (crema hidratante), pero este invierno ha tenido frecuentes brotes de placas eccematosas en cara, tronco y dorso de manos. La intensidad y extensión de la DA se puede clasificar como leve-moderada en base al índice SCORAD modificado. Con la utilización de una crema de corticoides de baja potencia se consigue la normalización de las lesiones en tres-cinco días, si bien éstas reaparecen al cabo de dos-tres semanas.
La madre está algo preocupada por el curso que sigue la DA de su hijo, así como por la frecuente necesidad de corticoides. Una vecina, que tiene un hijo con una dermatitis similar, le ha dicho que su pediatra le ha recomendado una nueva crema que va muy bien para este problema y que, además, no tiene los efectos adversos de los corticoides.
El pediatra supone que la madre habla de alguno de los nuevos inmumoduladores tópicos como pimecrolimus (P) o el tracolimus (T), fármacos inhibidores de la calcineurina, y se plantea si el lactante se beneficiaría de su aplicación.
Fecha de formulación: 29 de julio de 2006.
En niños y adolescentes con DA, ¿el tratamiento con inmunomoduladores tópicos -P o T- es más eficaz, seguro y/o eficiente que el tratamiento con corticoides?
Fecha de búsqueda: 30 de julio de 2006
1. Metabuscador TRIP: http://tripdatabase.com
Diseño: revisión sistemática.
Objetivos: estudiar la eficacia y coste-efectividad del P en la DA leve-moderada y del T en la DA moderada-grave en comparación con el tratamiento habitual en adultos y niños.
Fuentes de datos: bases de datos electrónicas y búsqueda adicional de otras publicaciones relevantes no detectadas (a través de las referencias bibliográficas de los artículos principales, así como de expertos e investigadores).
Selección de los estudios: artículos que estudien efectividad y coste-efectividad de los inmunomoduladores tópicos (P o T) en comparación con el tratamiento estándar (emolientes y corticoides tópicos).
Extracción de los datos: criterios de eficacia (similares a la revisión sistemática de Ashcrofth et al, que se analizará posteriormente) y de evaluación económica (modelo teórico de Markov para estimar el coste-efectividad del P y T por separado y en relación con el tratamiento con corticoides tópicos, adaptando el modelo a adultos y niños, así como a los distintos grados de severidad de la DA y región corporal afecta).
Resultados principales: ocho ECA investigaban la crema P al 1% (tres en niños) y diez ECA investigaban la crema T al 0,1% o 0,03% (cuatro en niños). Se encuentra escasa evidencia de que P sea más eficaz que el placebo en el control de la DA leve-moderada. Aunque para T encontramos mayor número de ECA, la evidencia es también limitada en relación con el control de la DA moderada-grave: ambas presentaciones (T al 0,1% y 0,03%) son más eficaces que el placebo y los corticoides débiles, pero no hay diferencias respecto a los corticoides potentes. Los efectos adversos son habituales, pero generalmente poco importantes. No existe experiencia a largo plazo por lo que el potencial riesgo de efectos adversos raros e importantes (principalmente la asociación con tumores), permanece desconocido. En los modelos económicos no se pueden sacar conclusiones del análisis coste-efectividad de P o T en comparación con los corticoides tópicos de distinta potencia, si bien sugieren que sólo el T puede resultar coste-efectivo en el tratamiento de niños con DA moderada-grave. Conclusión de los autores: en base a los resultados expuestos, se plantean como áreas de estudio futuras la realización de ECA de alta calidad y que asocien análisis económicos.
Conflicto de interés: no consta.
Fuente de financiación: no consta.
Diseño: informe de agencia de evaluación de tecnología sanitaria.
Objetivos: estudiar la efectividad y coste-efectividad del P y T en la DA.
Fuentes de datos, selección de estudios y extracción de datos: no expuestos en el texto, pero se intuyen que sean similares al del estudio previamente analizado, pues incluye idéntico número de ECA y similar modelo de evaluación económica. En su elaboración intervienen expertos en distintas áreas médicas (pediatras, dermatólogos, enfermeras, farmacólogos, economistas, etc) y la propia industria farmacéutica (Fujisawa, Novartis).
Resultados principales: similares al estudio previo.
Conclusión de los autores: T y P no están recomendados para el tratamiento de la DA leve o como tratamiento de primera línea en cualquier grado de gravedad de la DA. T se recomienda como tratamiento de segunda línea en la DA moderada-grave en adultos y niños ≥ 2 años, que no han sido controlados con corticoides tópicos (de la potencia adecuada para la edad del paciente y área afectada) y en los que hay un riesgo importante de efectos adversos. P se recomienda como tratamiento de segunda línea en la DA moderada en la cara y cuello en niños entre 2-16 años, que no han sido controlados con corticoides tópicos y en los que existe un riesgo importante de efectos adversos. P y T debe ser utilizado por médicos con experiencia en dermatología y sólo tras una cuidadosa discusión con el paciente de sus potenciales beneficios y riesgos. Estas conclusiones consta que se revisarán en agosto de 2007.
Conflicto de interés: no consta.
Fuente de financiación: no consta.
Diseño: revisión sistemática/metaanálisis.
Objetivos: determinar si el P o el T son más eficaces y seguros que el placebo o los corticoides tópicos en el tratamiento de la DA.
Fuentes de datos: se revisaron, sin restricción de idioma y hasta diciembre de 2004, el registro Cochrane de ensayos clínicos, el grupo colaborativo Cochrane Skin Group, Medline y Embase. La validez de los estudios recuperados se analizó mediante la escala de Jadad. Selección de los estudios: ECA de los inmunomoduladores tópicos (P o T) en comparación con placebo o tratamiento activo (corticoides tópicos) y en el que consten los resultados de eficacia y/o efectos adversos.
Extracción de los datos: las variables principales de eficacia eran diferentes para cada uno de los inmunomoduladores tópicos. Para el P se consideró el porcentaje de pacientes con aclaramiento completo o casi completo de las lesiones, valorado por el investigador. Para el T se consideró el porcentaje de pacientes con una mejoría del 90% respecto al inicio del tratamiento (definida la mejoría como desaparición de las lesiones o mejoría excelente a criterio del investigador). Las variables secundarias principales consideradas son: valoración global de la respuesta al tratamiento por parte del paciente, porcentaje de pacientes con brotes de DA, mejoría en la calidad de vida, tolerabilidad (porcentaje global de pacientes perdidos, porcentaje de pérdidas debidas a efectos adversos, porcentaje de pacientes con infecciones de piel y sensación de quemazón cutánea).
Resultados principales: se identificaron 46 ECA, de los cuales 25 cumplían los criterios de inclusión (6.897 pacientes). De ellos, 14 ECA incluían población pediátrica, exclusivamente o bien con población adulta (3.156 pacientes). Once ECA investigaban la crema P al 1% aplicada dos veces al día, en ocho casos frente a placebo y en tres frente a producto activo. Catorce ECA investigaban la crema T al 0,1% o 0,03% aplicada dos veces al día, en ocho casos frente a placebo y siete frente a producto activo.
Los principales resultados del metanálisis fueron:
Conclusión de los autores: P y T son más efectivos que el placebo en la DA, pero en ausencia de estudios de seguridad a largo plazo, cualquier ventaja sobre los corticoides tópicos no está clara. T es tan efectivo como los corticoides potentes y más eficaz que los corticoides de baja potencia. P es menos eficaz que los corticoides potentes y no existen actualmente estudios comparativos con corticoides suaves (los más usados en niños).
Conflicto de interés: no existe.
Fuente de financiación: NHS Health Technology Assessment Programme
Justificación: durante los últimos 50 años los emolientes y los corticoides tópicos han sido las principales opciones en el tratamiento de la DA. El T (FK-506) y el P (ASM-981) son dos antibióticos macrolactámicos, que actúan como inmunomoduladores tópicos a través de su actividad como inhibidores de la calcineurina, y que aparecen como una de las innovaciones terapéuticas más importantes en la DA con el objetivo de mejorar los perfiles de eficacia y seguridad de los corticoides tópicos.
Ante toda pregunta clínica (como la planteada en este escenario clínico) cabe plantearse si podemos encontrar la respuesta en las mejores pruebas científicas (revisiones sistemáticas y/o metanálisis, guías de práctica clínica o informes de evaluación de tecnologías sanitarias), que constituyen las fuentes de información secundaria más importantes; si obtuviéramos la respuesta a partir de aquí, deberemos preguntarnos si el estudio se adecua al objetivo del estudio y si está actualizado y contextualizado respecto a nuestro paciente. La información volcada en las fuentes de información secundaria aún es escasa respecto al global de la información biomédica, pero resulta de indudable interés al llevar implícita la valoración crítica de las pruebas científicas. Ahora bien, en la mayoría de las ocasiones, para obtener una respuesta deberemos recurrir a la tradicional búsqueda de información en las fuentes de información primaria, que en el caso de intervenciones terapéuticas deben enfocarse hacia estudios con el diseño de ECA. En el caso de nuestra pregunta clínica estructurada pudimos seleccionar los mejores artículos en el formato de una revisión sistemática1, un metanálisis22 y un informe de la agencia de evaluación de tecnología sanitaria2, derivando los tres artículos del mismo grupo de investigación de autores ingleses, liderados por D. Aschcroft y K. Stein.
Validez o rigor científico: la revisión sistemática1 y el metanálisis22 cumplen los principales criterios de validez científica exigibles a un estudio de estas características por el Evidence-Based Medicine Working Group30 y el grupo CASP31. El metanálisis de Aschroft et al22 posee algunas potenciales fuentes de heterogeneidad, consecuencia de las características individuales de los ECA incluidos: diferentes tiempos de duración del tratamiento, DA en distintos estadios de gravedad y amplio espectro de corticoides utilizados en el grupo de comparación. Sin embargo, este metanálisis viene a complementar metanálisis previos20,21 con menor número de estudios, por lo que permite sintetizar todos los ECA publicados hasta diciembre de 2004 sobre P y T en adultos y, en el caso que nos ocupa, en la infancia y adolescencia3-6, 14-17. A partir de ese momento, se han publicado otros ECA en el espectro de edad pediátrica, principalmente en relación con P7-13,18, que no vienen a modificar sustancialmente las conclusiones de los estudios seleccionados y valorados en este artículo1,2,22. En el análisis de la validez científica de estos ECA cabe considerar que un buen número de ellos están financiados por las compañías farmacéuticas implicadas en su licencia (concretamente Novartis y Fujisawa), lo que debe ser tenido en cuenta ante potenciales conflictos de intereses a la hora de comunicar los resultados frente a los estudios independientes de la industria farmacéutica, tanto en relación con los resultados de eficacia como de coste-efectividad32,33.
Relevancia clínica: las conclusiones de los tres artículos seleccionados1,2,22 en cuanto a los criterios de utilización del P y T en la infancia y adolescencia, en base a la edad del paciente y gravedad de la DA, son importantes para el clínico, si bien la mayoría de los ECA incluyen períodos de estudio cortos (entre 3 y 12 semanas) para una entidad de carácter crónico como la DA. Estas conclusiones son refrendadas por otros artículos detectados en la literatura19,20,21,23,24,28,29, y son más prudentes en los criterios de utilización que alguna revisión publicada en nuestro país34. Llama la atención, entre el importante número de ECA con P, la ausencia de estudios que comparen la eficacia de este nuevo medicamento con corticoides de baja potencia para el tratamiento de la DA leve-moderada; este hecho es importante, por cuanto la mayoría de los niños con DA que se atienden en las consultas de atención primaria incluyen formas de DA moderada (y muchos de lo cuales son menores de 2 años). Por otro lado, es común que los ECA se comparen frente a placebo: los médicos y pacientes quieren conocer si los nuevos inmunomoduladores tópicos (P o T) son mejores que los tratamientos ya existentes, que en el caso de la DA son los corticoides de distinta intensidad (suave, moderado, potente y muy potente). Asimismo, es necesario disponer de estudios que comparen P frente a T, si bien ya existen algunos ECA8,18 con resultados discordantes.
Como los mismos autores del metanálisis plantean22, cabe considerar la realización de nuevos ECA de mayor calidad y con un enfoque pragmático (con una duración de al menos 12 meses), que consideren medidas de eficacia consensuadas (incluidas capacidad de aclaramiento de la piel y recaídas) y que incluyan conceptos de calidad de vida y análisis económicos (y que éstos superen las limitaciones del modelo teórico de Markov para una condición crónica como es la DA).
Aplicabilidad en la práctica clínica: los resultados de toda nueva intervención terapéutica deben considerar el triángulo beneficios-perjuicios-costes en los implicados (paciente-médico-familia) en la toma de decisiones en la práctica habitual.
En relación a la eficacia, parece claro que en el momento actual P y T no están recomendados para el tratamiento de la DA leve o como tratamiento de primera línea en cualquier grado de gravedad de la DA. Se consideran como tratamiento de segunda línea en DA no controladas con el corticoide adecuado, siempre en niños ≥ 2 años y, en base a los ECA actuales, en el caso de T en situaciones de DA moderada-grave y en P en situaciones de DA moderada.
En relación a la seguridad, la mayoría de los ECA han valorado los efectos adversos a corto plazo y los estudios observacionales a corto-medio plazo, pero no a largo plazo: en marzo de 2005 la Food and Drugs Administration (FDA) hizo pública una nota en la que expresaba su preocupación por la posible asociación de los inmunomoduladores tópicos en la DA con la aparición de tumores de diverso origen, fundamentalmente cáncer de piel y linfomas. Se han comunicado 19 cánceres asociados con T (16 adultos y tres niños); los cánceres (nueve linfomas y 10 tumores cutáneos, siete de los cuales en el lugar de aplicación del medicamento) aparecieron entre 21-790 días después de iniciar el tratamiento con T (media: 150 días); se han comunicado 10 cánceres asociados con P (seis adultos y cuatro niños); los cánceres (cuatro linfomas y seis tumores cutáneos) aparecieron entre 7-300 días después de iniciar el tratamiento con P (media: 90 días) (35). En este sentido, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha distribuido dos notas informativas (2005/07 de 4 de abril de 2005 y 206/03 de 29 de marzo de 2006), esta última con el resultado final de la revisión realizada por el Comité de Medicamentos de Uso Humamo (CHMP) sobre la seguridad de P (ElidelR/ RizanR) y T (ProtopicR): el balance riesgo/beneficio de estos productos se mantiene favorable, aunque deben ser utilizados con gran precaución, solicitando a las compañías titulares de la autorización mayor información relativa a la seguridad a largo plazo y la introducción de esta información en ficha técnica; se mantienen las indicaciones restrictivas de uso del P y T como medicamentos de segunda línea en la DA, durante períodos cortos de tiempo y de forma intermitente, y nunca en pacientes < 2 años y pacientes inmunocomprometidos.
En relación a la eficiencia, existen estudios de evaluación económica en base a modelos teóricos y considerando los años de vida ajustados por calidad1,2,25-27, que sugieren que T parece más coste-efectivo que P, si bien no se pueden sacar conclusiones firmes en relación con los corticoides de distinta potencia. Es evidente que en un problema dermatológico crónico y que precisará de tratamiento tópico en las crisis (con corticoides de distinta potencia o con inmunomoduladores tópicos) de forma repetida, el tema de los costes es de gran interés. Como ejemplo, en el Vademecun Intenacional-2006 aparecen los siguientes precios de estos preparados:
Según esto, los inmunomoduladores tópicos vienen a ser entre 6 y 15 veces más caros que los corticoides (dependiendo del tipo considerado, y cuyo precio no es proporcional a su potencia).
Después de revisar el tema, el pediatra informa a la madre de que las indicaciones actuales de utilización de los inmunomoduladores tópicos en la DA desaconsejan su uso por debajo de los 2 años, intervalo de edad en la que se encuentra su hijo.
En cualquier caso, y tras actualizar y optimizar el manejo de la DA en este paciente, si los brotes de eccema empeorasen, se puede plantear el uso de un corticoide tópico de mayor potencia, cuya utilización intermitente en una o dos aplicaciones diarias se ha comprobado que es relativamente segura28. En el caso de aparición de efectos adversos (principalmente adelgazamiento de la piel) o “corticofobia” familiar, se podrían plantear como segunda línea de tratamiento los inmunomoduladores tópicos, tras la oportuna información de beneficios-perjuicios-costes: en este sentido, los estudios actuales apoyan el uso preferente de T sobre P.
En la información a los padres se podría utilizar la información vertida en la tabla 1.
Tabla 1. Decálogo de consejos en la utilización de inmunomoduladores tópicos en la dermatitis atópica en la infancia y adolescencia Mostrar/ocultar
González de Dios J, Buñuel Álvarez JC. Eficacia, seguridad y eficiencia de los inmunomoduladores tópicos en la dermatitis atópica en la infancia y adolescencia. Evid Pediatr. 2006;2:60.
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